호주에서 자궁내막증 치료용 신약이 승인되었습니다. 우리가 그것에 대해 알고 있는 것은 다음과 같습니다
작성자: 위디아 잘랄
4시간 전4시간 전에 게시됨
여러 개의 약 팩이 서로 겹쳐져 있습니다.
Ryeqo는 만성 질환의 증상 관리를 위한 치료법에 최근 추가된 제품입니다.(출처: Pixabay)
간단히 말해서, 미국 의약품청(Therapeutic Goods Administration)은 Ryeqo를 13년 만에 처음으로 자궁내막증 치료제의 최신 추가 약물로 승인했습니다.
Endometriosis Australia는 승인을 환영하지만 비용이 “환자에게 더 높은 경제적 부담”을 초래할 수 있다고 말했습니다.
무엇 향후 계획? 모회사인 Gedeon Richter는 PBS에 따라 이 약에 대한 보조금을 신청했으며 3월에 결정이 나올 때까지 기다리고 있습니다.
호주의 약물 규제 당국은 자궁내막증과 관련된 중등도에서 중증의 통증을 겪고 있는 사람들을 대상으로 하는 자궁내막증 치료를 위한 새로운 약물을 승인했습니다.

새로운 추가 사항은 13년 만에 처음으로 자궁내막증에 대한 내과적 또는 수술적 치료 병력이 있는 환자를 대상으로 한 것입니다.

신약이 무엇인지, 어떻게 접근하는지, 가격은 얼마인지 풀어보자.

자궁내막증이란 무엇입니까?
자궁내막증은 여성 7명 중 1명 또는 출생 시 지정된 여성에게 영향을 미치는 만성 질환입니다.

자궁과 유사한 조직이 자궁 외부에서 자라며 통증이 있는 유착을 형성하여 일반적으로 분리되어 있는 골반 기관과 연결될 수 있습니다.

진행성 질환은 병변으로 인한 염증 및 흉터로 인해 심각도가 다양합니다.

승인된 약품에 대해 우리는 무엇을 알고 있나요?
호주 제약회사 Gedeon Richter의 제품인 Ryeqo라고 합니다.

TGA(Therapeutic Goods Administration)는 Ryeqo를 자궁내막증과 관련된 중등도 및 중증 통증 치료용으로 특별히 승인했는데, 이는 Ryeqo가 기존의 많은 치료법과 차별화되는 점입니다.

Ryeqo는 일반적으로 근종으로 알려진 자궁 근종의 증상을 치료하는 데 이미 사용 가능합니다.

자궁내막증 치료에 대한 약물 승인을 연장하려는 TGA의 움직임은 관련 증상 치료에 대한 효능에 대한 충분한 증거가 있음을 보여줍니다.

PBS로 보장되나요?
현재로서는 그렇지 않습니다.

그러나 Gedeon Richter는 이번 달 말에 발표될 의약품 혜택 자문위원회의 결정을 기다리는 동안 이 계획에 따라 약품에 대한 보조금을 신청했습니다.

적격 환자는 처방전을 위해 전문의와 상담해야 하며 최대 2년 동안 공급을 받아야 합니다.

한 달 공급 비용은 약 $135입니다.

기존 치료법은 무엇입니까?
이 질병은 평균 6~8년의 진단 지연으로 치료법이 없습니다.

일반적인 증상은 다음과 같습니다.
심한 월경 출혈
생리 사이의 출혈
복부 팽만감
극심한 고통
우울증
불안
피로
치료는 자궁내막증 및 통증과 같은 관련 증상을 관리하는 것을 목표로 합니다. 여기에는 수술과 약물이 포함됩니다.

“자궁내막증을 치료하는 데 사용되는 많은 약품은 자궁내막증에 대해 특별히 승인되지 않았지만 이러한 목적을 위해 허가 없이 사용됩니다”라고 보건 및 노인 간호부 대변인이 말했습니다.

“여기에는 호르몬 피임약과 비스테로이드성 항염증제가 포함됩니다.”

새로 추가되면서 호주에서는 자궁내막증 치료에 사용할 수 있는 약품이 모두 6가지 유형이 되었습니다.

노레티스테론(PRIMOLUT N)
경구 메드록시프로게스테론 아세테이트(RALOVERA, PROVERA, DEPO PROVERA, DEPO RALOVERA)
나파렐린(SYNREL)
디에노게스트(VISANNE, DINASANE)
고세렐린(ZOLADEX 3.6mg 임플란트)
에스트라디올, 노르에티스테론 아세테이트, 렐루골릭스(RYEQO)
치료법을 비교하면 어떻습니까?
Relugolix는 Ryeqo의 핵심 구성 요소입니다. 불임 전문의인 Anusch Yazdani는 고품질 임상 시험을 통해 “호르몬 생산을 억제하여 증상이 있는 자궁내막증을 관리하는 데 효과적인” 것으로 나타났습니다.

그는 Ryeqo 선물을 Nafaraline(매일 비강 스프레이) 또는 Goserelin(월간 이식)과 같이 더 많은 유지 관리가 필요한 PBS 목록에 있는 다른 약물에 대한 단일 알약 대안으로 추가했습니다.

비강 스프레이와 임플란트 모두 6개월간 사용이 제한되며 종종 추가적인 등 치료와 병행됩니다.

Katrina Moss는 자궁내막증 역학을 연구하는 UQ 연구원이자 만성 질환을 앓고 있습니다.

새로운 추가가 “흥미롭지만” Dr Moss는 호르몬 기반이 아닌 의료 관리 옵션이 더 많이 나타나기를 희망합니다.

“사람들은 부작용 때문에 호르몬 치료를 기피합니다. 증상을 치료하지 않고 장기간 방치할수록 질병이 더욱 악화될 수 있습니다.”라고 그녀는 말합니다.

이는 종종 자궁내막증 환자를 수술이 필요한 길로 인도하며, 수술은 진단 방법으로도 사용됩니다.

Moss 박사는 “병변을 제거하는 유일한 방법은 수술을 하는 것이며 의료 관리를 통해 환자가 다시 돌아올 가능성을 줄일 수 있습니다”라고 말했습니다.

PBS에서 의약품 승인은 어떻게 받나요?
먼저 호주 정부 보조금을 신청하려면 의약품 후원자가 필요합니다.

호주 정부가 임명한 독립적인 전문 기관인 PBAC(Pharmaceutical Benefits Advisory Committee)는

신청서를 검토할 것입니다.

신약은 PBAC로부터 긍정적인 추천을 받은 경우에만 PBS에 등재될 수 있습니다.

동일한 질환에 대한 다른 치료법과 비교할 때 약의 비용과 임상적 효과가 모두 고려됩니다.

PBS 사이트에 나열된 기준은 다음과 같습니다.

현재 등재된 약품으로 보장되지 않거나 부분적으로만 보장되는 심각한 질병을 치료하거나 예방합니다.

현재 나열된 약물보다 더 효과적이거나 덜 해롭습니다.

기존 등재의약품만큼 효과적이고 안전합니다.

경제성은 ‘여전히 문제’
Endometriosis Australia의 대변인이기도 한 Anusch Yazdani는 이 조직이 자궁내막증으로 어려움을 겪고 있는 사람들을 위한 또 다른 치료 옵션으로 이 약물의 승인을 환영한다고 말했습니다.

생식 건강 관리 장벽
빅토리아의 자궁내막증 전문 클리닉에 시골 환자가 접근하는 것은 여전히 어려운 일입니다.

진료소에 있는 세 명의 여성 중 가운데 여성이 여성 생식 기관의 장난감 버전을 들고 있습니다.
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그러나 Yazdani 박사는 비용이 의료 서비스에 대한 접근의 불평등을 더욱 악화시킬 수 있다고 지적합니다.

Yazdani 박사는 “자궁내막증은 도시에 거주하고 사회 경제적 수준이 높은 30~39세의 비원주민 호주인에게서 진단되고 치료될 가능성이 더 높습니다.”라고 말합니다.

“PBS 보조금을 받는 자궁내막증 치료가 부족하여 환자 치료가 훼손됩니다. 따라서 Ryeqo는 나열된 하위 집단에서 주로 사용될 가능성이 높습니다.”

결과적으로 이는 현재 PBS 지원 옵션을 견딜 수 없거나 증상 완화를 달성할 수 없는 환자에게 “높은 경제적 부담”을 안겨줄 것이라고 그는 말합니다.

Ryeqo가 PBS 승인을 기다리고 있는 동안 Yazdani 박사는 스폰서 지원 신청을 통해 TGA 승인을 얻는 방법을 고려할 때 프로세스에 결함이 있다고 말했습니다.

“PBS 보조금은 제3자의 상업적 인센티브보다는 필요, 수요, 증거에 의해 추진되어야 합니다”라고 그는 말합니다.

“이러한 실패는 취약한 하위 집단에게 우선적으로 불이익을 주고, 치료를 지연시키며, 비현실적인 재정적 부담을 부과합니다.”

4시간 전 게시됨

A new drug has been approved for endometriosis treatment in Australia. Here’s what we know about it

By Widia Jalal

Posted 4h ago4 hours ago

• In short: The Therapeutic Goods Administration has approved Ryeqo as the latest addition to treatment for endometriosis, a first of its kind in 13 years.
• Endometriosis Australia welcomes the approval but says costs could create “a higher economic burden to patients”.
• What’s next? Its parent pharmaceutical company Gedeon Richter has applied for the drug to be subsidised under the PBS, pending a decision in March.

Australia’s drug regulator has approved a new medication to treat endometriosis, aimed at people living with moderate to severe pain associated with the condition.

The new addition is the first of its kind in 13 years, directed at patients with a history of medical or surgical treatment for endometriosis.

Let’s unpack what the new drug is, how to access it and how much it costs.

What is endometriosis?

Endometriosis is a chronic disease that affects one in seven women or those assigned female at birth. 

Tissue similar to the womb grows outside the womb and can form painful adhesions, joining pelvic organs that are normally separate. 

The progressive disease varies in severity due to inflammation and scarring caused by lesions.

What do we know about the approved drug?

It’s called Ryeqo, a product of pharmaceutical company Gedeon Richter Australia. 

The Therapeutic Goods Administration (TGA) specifically approved Ryeqo for the treatment of moderate to severe pain associated with endometriosis, which sets it apart from many existing treatments.

Ryeqo is already available to treat symptoms of uterine fibroids, commonly known as myomas.

The TGA’s move to extend the drug’s approval for endometriosis treatment shows there is enough evidence on its efficacy for treating related symptoms.

Will it be covered by PBS?

At the present moment, no.

However, Gedeon Richter has applied for the drug to be subsidised under the scheme, pending a decision by the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee – to be announced later this month.

Eligible patients will be required to consult their specialist for a prescription – and receive a supply for up to two years.

One month’s supply will cost approximately $135.

What are the existing treatments?

The disease has no cure with delayed diagnosis of an average of six to eight years. 

Common symptoms include:

• Heavy menstrual bleeding
• Bleeding between periods
• Abdominal bloating
• Severe pain
• Depression
• Anxiety
• Fatigue

Treatments are aimed at managing endometriosis and related symptoms such as pain. This includes surgery and medicines. 

“Many of the medicines used to treat endometriosis were not approved specifically for endometriosis but are used as off-label for this purpose,” a spokesperson for the Department of Health and Aged Care says.

“These include hormonal contraceptives and non-steroidal anti-inflammatory drugs.”

With the new addition, there are altogether six types of medications indicated for the treatment of endometriosis available in Australia.

• Norethisterone (PRIMOLUT N)
• Oral medroxyprogesterone acetate (RALOVERA, PROVERA, DEPO PROVERA, DEPO RALOVERA)
• Nafarelin (SYNREL)
• Dienogest (VISANNE, DINASANE)
• Goserelin (ZOLADEX 3.6 mg implant)
• Estradiol, norethisterone acetate, relugolix (RYEQO)

How do the treatments compare?

Relugolix is a key component in Ryeqo which fertility specialist Anusch Yazdani says high-quality clinical trials have shown to be “effective in managing symptomatic endometriosis by suppressing hormone production”.

He adds Ryeqo presents as a single-pill alternative to other PBS-listed medications that require heavier up-keeping such as Nafaraline (a daily nasal spray) or Goserelin (a monthly implant).

Both the nasal spray and the implant are limited to six months use and often combined with additional back therapy.

Katrina Moss is a UQ researcher in epidemiology of endometriosis who also suffers from the chronic condition.

While the new addition is “exciting”, Dr Moss hopes to see more medical management options that are not hormone-based.

“People shy away from hormonal treatments because of associated side effects … and the longer they go without treating symptoms, the more advanced their disease can become,” she says.

This often leads endometriosis sufferers down the path of needing surgery, which also doubles up as a diagnosis method.

“The only way to get rid of lesions is by surgery and then medical management can reduce the chance of those coming back,” Dr Moss says.

How do medicines get approved on the PBS?

It requires the sponsor of the medicine to first apply for the Australian government subsidy.

The Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (PBAC), which is an independent expert body appointed by the Australian government, will review the application.

A new medicine can only be listed on the PBS if it receives a positive recommendation from the PBAC.

Both the cost and clinical effectiveness of the medicine when compared to other treatments for the same condition are taken into account.

Here’s what the criteria looks like as listed on the PBS site:

• It treats or prevents significant medical conditions that are not covered, or only partially covered, by currently listed drug(s)
• It is more effective and/or less harmful than a currently listed drug
• It is as effective and safe as an existing listed drug

Affordability ‘remains an issue”

Anusch Yazdani, who is also a spokesperson for Endometriosis Australia, says the organisation welcomes the approval of the drug as another therapeutic option for those struggling with endometriosis.

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However, Dr Yazdani notes the cost could further exacerbate the inequity of access to health care.

“Endometriosis is more likely to be diagnosed and treated in urban, higher socio-economic, non-Indigenous Australians aged 30 to 39,” Dr Yazdani says.

“The lack of PBS-subsidised endometriosis treatment compromises patient care. It is likely, therefore, that Ryeqo will be primarily used by the sub-population listed.”

As a result, he says, this will create a “high economic burden”, for patients who cannot tolerate or achieve symptom relief from the current PBS-subsidised options.

While Ryeqo is pending PBS approval, Dr Yazdani says the process is flawed given how TGA approval is gained through sponsor-supported application.

“PBS subsidisation should be driven by need, demand and evidence rather than third party commercial incentives,” he says.

“This failure preferentially disadvantages vulnerable sub-populations, delays treatment and imposes unrealistic financial burden.”

Posted 4h ago